KH&CN nước ngồi CRISPR: Cơng nghệ góp phần thay đổi giới Trong vài năm trở lại đây, phát triển công nghệ chỉnh sửa hệ gen mở cách tiếp cận cải thiện di truyền sinh vật Trong công nghệ chỉnh sửa hệ gen CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeat) hứa hẹn có tiềm ứng dụng lớn Theo đánh giá chuyên gia, công nghệ giúp thúc đẩy hai hướng nghiên cứu ứng dụng, nâng cao hiểu biết chức gen cải thiện hàng loạt tính trạng mong muốn sinh vật Còn theo kỳ vọng người đồng sáng lập Tập đồn Microsoft Bill Gates, cơng nghệ CRISPR góp phần làm thay đổi phát triển giới nhờ chấm dứt đói nghèo, xóa bỏ bệnh truyền nhiễm nguy hiểm C RISPR sử dụng công cụ phân tử để tạo hay nhiều điểm đứt gãy hệ gen sinh vật Khi xuất điểm đứt gãy, chế sửa chữa ADN kích hoạt Điểm đứt gãy sửa chữa hai hình thức kết nối không tương đồng tái tổ hợp tương đồng Công nghệ áp dụng thành công nhiều đối tượng khác Trong tương lai gần, phương pháp giúp thúc đẩy hai hướng nghiên cứu ứng dụng, nâng cao hiểu biết chức gen cải thiện hàng loạt tính trạng mong muốn trồng, vật ni Theo báo đăng Tạp chí Foreign Affairs vào tháng 6/2018, thập kỷ tới, công 62 nghệ CRISPR có ý nghĩa tầm quan trọng to lớn phát triển tồn cầu Cơng nghệ hỗ trợ tích cực nhà khoa học việc tìm phương pháp chẩn đốn, điều trị bệnh tốt cơng cụ hữu hiệu để phòng chống bệnh gây tử vong dị tật cho hàng triệu người giới năm, đặc biệt người nghèo; hỗ trợ thúc đẩy trình nghiên cứu giải pháp đẩy lùi đói nghèo cách giúp cho hàng triệu nơng dân nước phát triển trồng, chăn nuôi sản xuất loại thực phẩm với suất dinh dưỡng cao Đặc biệt theo tác giả báo, tương lai gần, cơng nghệ CRISPR góp phần chấm dứt đói nghèo, xóa bỏ bệnh truyền nhiễm nguy hiểm Số năm 2018 Góp phần chấm dứt đói nghèo Theo nhà khoa học, thông thường giống bị sữa chống chịu nóng khí hậu nhiệt đới thường cho sữa nhiều so với giống bị Holstein (Hà Lan) - chịu nóng suất sữa cao điều kiện thời tiết ơn hịa Kết có nhờ đột biến di truyền tự nhiên chọn lọc qua nhiều hệ Các nhà khoa học Scotland cộng tác với đồng nghiệp Ethiopia, Kenya, Nigeria, Tanzania, Hoa Kỳ để nghiên cứu tìm cách thức chỉnh sửa hệ gen loài gia súc nhiệt đới, tạo đặc tính di truyền có lợi giống gen bò sữa Hà Lan Các nhà khoa học kỳ vọng tạo giống bò sữa nhiệt đới cho suất sữa thịt tăng lên tới KH&CN nước 50% Đồng thời, nhà khoa học cân nhắc chỉnh sửa/cải tạo gen giống bò sữa Hà Lan để tạo giống có lơng ngắn thưa nhằm giúp chúng chống chịu tốt với thời tiết nóng Những cơng trình nghiên cứu vô quan trọng, lẽ bò sữa hay vài gà, dê, cừu tạo nên biến đổi lớn sinh kế người nghèo giới - 3/4 số sinh sống dựa vào canh tác mảnh đất nhỏ họ Họ bán trứng sữa để trang trải cho khoản chi tiêu hàng ngày Chăn nuôi gia súc giúp cho hộ gia đình có nguồn thực phẩm giàu dưỡng chất, giúp em họ phát triển khỏe mạnh học tập tốt Tương tự, nâng cao suất loại trồng đóng vai trị quan trọng việc xóa đói giảm nghèo Hiện nay, 60% dân số sống vùng nam Sahara thuộc châu Phi sinh kế nhờ vào mảnh đất canh tác Tuy nhiên, với suất nông nghiệp tương đối thấp (chỉ 1/5 so với Bắc Mỹ), châu Phi lục địa phải nhập lương thực Chênh lệch cung - cầu lương thực ngày lớn dân số gia tăng Theo ước tính, dân số châu Phi tăng gấp đôi vào năm 2050 (đạt khoảng 2,5 tỷ người) vậy, sản xuất lương thực lục địa cần phải tăng lên tương ứng để ni sống tồn dân số Thách thức lớn biến đổi khí hậu đe dọa sinh kế hộ nông dân khu vực châu Phi Nam Á Chỉnh sửa gen để tạo nên giống lương thực giàu dinh dưỡng hơn, có khả chống chịu thời tiết tốt phao cứu sinh phạm vi rộng lớn Công nghệ bắt đầu cho thấy kết tích cực, thu hút nguồn vốn đầu tư từ phía nhà nước tư nhân nhằm hướng tới mục tiêu cao Các nhà khoa học nghiên cứu phát triển loại trồng có khả sinh trưởng tốt hơn, cần phân bón thuốc bảo vệ thực vật hơn, có giá trị dinh dưỡng cao có khả chống chịu hạn hán, chịu nóng tốt Hiện nay, nhiều loại trồng chỉnh sửa gen trồng thử nghiệm đồng ruộng, ví dụ loại nấm ăn tươi để lâu hơn, giống khoai có chất acrylamide (một chất gây ung thư) giống đậu tương chứa nhiều dầu có lợi Bằng cách ứng dụng chỉnh sửa gen số công nghệ khác, nhà khoa học Đại học Oxford xếp lại cấu tạo tế bào lúa C4 cho hiệu ứng quang hợp tăng 20%, giúp tăng suất nhu cầu nước tưới lại Điều hữu ích cho an ninh lương thực quốc gia, sinh kế nông dân, có lợi cho mơi trường giúp ích cho hộ nơng dân quy mơ nhỏ thích ứng với biến đổi khí hậu Những thay đổi gen trồng gia súc hồn tồn khơng Chọn lọc di truyền người vận dụng hàng nghìn năm qua Các nhà khoa học bắt đầu tổ hợp ADN từ thập niên 70 kỷ trước, ngày kỹ thuật di truyền ứng dụng rộng rãi nông nghiệp sản xuất nhiều loại thuốc Điểm khác biệt chỉnh sửa/cải tạo gen chỗ quy trình khơng tạo loại trồng/động vật biến đổi gen - có nghĩa khơng có ADN ngoại lai từ sinh vật khác Với công nghệ CRISPR, enzyme (chất xúc tác sinh học có thành phần protein) sử dụng để xóa bỏ phần chuỗi ADN thay đổi theo hướng tạo đặc tính có lợi Điều quan trọng CRISPR giúp cho nghiên cứu khoa học thực nhanh xác Xóa bỏ bệnh truyền nhiễm nguy hiểm Trong lĩnh vực y học, ứng dụng chỉnh sửa gen có triển vọng cơng trình nghiên cứu liên quan tới bệnh sốt rét Ước tính hàng năm có 200 triệu trường hợp mắc bệnh sốt rét 450.000 bệnh nhân tử vong, khoảng 70% số trẻ em tuổi Mặc dù điều trị khỏi bệnh sốt rét để lại dị tật trí tuệ thể lực nhiều trẻ em Tại vùng nam Sahara châu Phi, nơi chiếm tới 90% tỷ lệ nhiễm bệnh sốt rét toàn giới, thiệt hại trực tiếp gián tiếp liên Soá năm 2018 63 KH&CN nước ngồi quan tới bệnh nguy hiểm ước tính tương đương 1,3% GDP - tỷ lệ đáng kể níu kéo quốc gia nỗ lực khỏi đói nghèo Với nguồn tài trợ cách tiếp cận phù hợp có, bệnh sốt rét phòng chống đẩy lùi hiệu - chưa triệt để Các phương pháp phòng chống bệnh sốt rét (bao gồm phun thuốc diệt muỗi bọ gậy) có tác dụng tạm thời Phương pháp điều trị chuẩn - sử dụng arteminsinin phân lập từ hao hoa vàng giúp giảm nhẹ triệu chứng bệnh, để lại thể người nhiễm bệnh loại ký sinh trùng sốt rét lây truyền qua muỗi Vấn đề trở nên trầm trọng ký sinh trùng sốt rét bắt đầu có khả kháng thuốc loại muỗi có khả chống chịu loại thuốc diệt muỗi Những nỗ lực to lớn để ngăn chặn bệnh sốt rét cần phải tiếp tục sử dụng biện pháp có, để tiến tới loại bỏ hồn tồn bệnh nguy hiểm địi hỏi phải có thêm tiến khoa học cơng nghệ nhiều lĩnh vực Ví dụ, hệ thống không gian địa lý tinh vi kết hợp với mơ hình mơ máy tính giúp phân tích xây dựng chương trình phịng chống sốt rét phù hợp với điều kiện đặc thù địa phương Chỉnh sửa gen đóng vai trị quan trọng Hiện có 3.500 lồi muỗi biết đến toàn giới, 64 có số lồi truyền nhiễm ký sinh trùng sốt rét cho người Chỉ có muỗi truyền bệnh sốt rét, nhà nghiên cứu sử dụng công nghệ CRISPR để chỉnh sửa gen có khả di truyền khiến cho muỗi trở nên vô sinh sản sinh ấu trùng/bọ gậy đực Các nhà khoa học phát phương pháp khác ứng dụng CRISPR để ngăn chặn khả truyền nhiễm bệnh sốt rét lồi muỗi Ví dụ, cách đưa vào gen có khả loại bỏ ký sinh trùng gây sốt rét ký sinh trùng di chuyển từ bụng muỗi truyền sang người Cũng với cách tiếp cận vậy, phương pháp có kỳ vọng giúp loại bỏ bệnh truyền nhiễm qua muỗi sốt xuất huyết sốt virus Zika Tuy nhiên, cần phải thêm vài năm loài muỗi chỉnh sửa gen đưa thử nghiệm đánh giá Mặc dù nhiều câu hỏi liên quan tới mức độ an toàn hiệu cần giải đáp song có lý để lạc quan việc chỉnh sửa gen thơng qua hình thức phát động gen (gene drive) nêu không làm ảnh hưởng tiêu cực tới môi trường, lẽ việc chỉnh sửa hướng tới số lồi muỗi có khả truyền bệnh sốt rét mà thơi Sau q trình tiến hóa chọn lọc tự nhiên xuất lồi muỗi có khả kháng lại cơng nghệ phát động gen này, giá trị to lớn cơng nghệ Số năm 2018 CRISPR cánh cửa mở thành tựu khoa học mới, nói cách khác nhà khoa học ln trước bước * * * Cũng giống công nghệ khác, chỉnh sửa gen có câu hỏi quan ngại đáng rủi ro tiềm ẩn việc sử dụng khơng mục đích Như cần quản lý công nghệ nào? Những quy tắc phát triển từ thập kỷ trước cho dạng biến đổi di truyền khác khơng cịn phù hợp Bên cạnh đó, thách thức quản lý chỉnh sửa/cải tạo gen khác biệt quốc gia quy định thực tiễn quản lý liên quan Tuy nhiên, điều quan trọng cần phải nhận thấy thiệt hại rủi ro tiềm ẩn khơng biết vận dụng cơng cụ CRISPR mục đích phát triển tồn giới sức khỏe người Nếu ứng dụng cách có trách nhiệm, cơng nghệ chỉnh sửa gen cứu sống hàng triệu người đem tới hội cho hàng triệu người khỏi đói nghèo ? Lê Tiến Dũng (lược dịch theo Foreign Affairs tháng 6/2018)