Bài viết Sự thay đổi ferritin huyết thanh ở bệnh nhân Thalassemia điều trị bằng Deferiprone tại Viện Huyết học Truyền máu TW từ 2018-2020 trình bày đánh giá tình trạng quá tải sắt ở bệnh nhân Thalassemia; Đánh giá hiệu quả thải sắt ở bệnh nhân Thalassemia điều trị bằng thuốc Deferiprone thông qua xét nghiệm ferritin huyết thanh.
vào gan 0,38 ± 0,49 mg Fe/g gan trọng lượng khô Kết tương tự nghiên cứu Nguyễn Thị Thu Hà năm 2013-2014 229 bệnh nhân cho kết 98,7% bệnh nhân có tải sắt Và theo tác giả Nguyễn Thị Hồng Hoa cộng nghiên cứu 88 bệnh nhân từ 1/2015 đến 6/2019 tất bệnh nhân có tải sắt từ nhẹ đến nặng Với tình trạng tải sắt bệnh nhân gặp nhiều biến chứng tim mạch, nội tiết, biến dạng xương… 198 Điều trị thải sắt phương pháp điều trị xuyên suốt đời bệnh nhân Trong nghiên cứu theo bảng 3.5 liều thuốc trung bình năm nhóm TDT NTDT tương đồng từ 43,4 mg/kg/ngày đến 53,3 mg/kg/ngày, liều trung bình năm nhóm 44,2 mg/kg/ngày chưa đủ so với khuyến cáo Liên đoàn Thalassemia Do bệnh nhân có biểu đau khớp dùng liều khuyến cáo 75mg/kg/ngày bệnh nhân chưa lịch hẹn khám không uống thuốc đủ 365 ngày/năm Theo biểu đồ 3.1 84 bệnh nhân nghiên cứu từ năm 2018 đến hết năm 2020 có 95,4% bệnh nhân có hiệu giảm ferritin huyết thanh, có tỷ lệ nhỏ 4,6% bệnh nhân có tăng ferritin huyết thanh, bệnh nhân có ferritin tăng thuộc nhóm phụ thuộc truyền máu có lượng máu truyền 180 ml/kg/năm Như hầu hết bệnh nhân có đáp ứng tốt với thuốc thải sắt deferiprone hạn chế biến chứng Hiệu việc dùng thuốc thải sắt: theo bảng 3.6 cho thấy thay đổi ferritin trung bình nhóm tính chung giảm dần sau năm điều trị Ở nhóm TDT ferritin năm 2874,41 ng/ml đến năm 1841,2 ng/ml, delta ferritin năm năm 545,2 ng/ml delta ferritin năm với năm 1033,3 ng/ml khác biệt có ý nghĩa thống kê với p < 0,05 Nhóm NTDT, ferritin trung bình năm 2404,3 đến năm 1449,3 ng/ml, delta ferritin năm với năm 469,9 ng/ml delta ferritin năm với năm 951,9 ng/ml Tính chung ferritin giảm dần qua năm, delta ferritin năm với năm 518,3 ng/ml, năm TẠP CHÍ Y HỌC VIỆT NAM TẬP 520 - THÁNG 11 - SỐ ĐẶC BIỆT - 2022 với năm 1004,3 ng/ml Ferritin năm giảm nhiều so với năm trình thải sắt liên tục, bệnh nhân đáp ứng tốt mang lại hiêu đáng kể Cũng theo biểu đồ 3.3 hiệu tải sắt thể dịch chuyển mức độ q tải sắt qua năm, năm đầu khơng có bệnh nhân khơng có q tải sắt mức độ nhẹ đến năm tải sắt mức độ nhẹ tăng lên 16,7% Quá tải sắt mức độ nặng dịch chuyển sang nhóm q tải sắt mức độ trung bình, nhóm tải sắt mức độ nặng năm đầu 39,3 giảm xuống 30,8% năm năm cịn 17,8% Ferritin trung bình qua năm giảm đáng kể; năm đầu 2705 ng/ml đến năm 2187 ng/ml giảm xuống 1701 ng/ml năm 3, giảm có ý nghĩa thống kê với p < 0,05 Kết tương tự nghiên cứu ngẫu nhiên theo dõi tác dụng Deferiprone thông qua xét nghiệm ferritin huyết báo cáo từ năm 1990 Pennell 2006, Ha 2006, Gomber 2004, Maggio 2002, Olivieri 1997) Phân tích gộp cho thấy giảm ferritin huyết có ý nghĩa thống kê thời điểm sau tháng Trong nghiên cứu này, nồng độ ferritin huyết giảm đáng kể bệnh nhân có giá trị ban đầu 2500 μg/L (Viprakasit 2013, Olivieri 1995, Al-Refaie 1992, Agarwal 1992) Trong nghiên cứu Vip 2013 gần từ Thái Lan, 45% bệnh nhân thalassemia trẻ em (tuổi> 2) có nồng độ ferritin huyết giảm đáng kể sau năm với liều 79 mg / kg / ngày (Viprakasit 2013) Trong nghiên cứu này, Ferritin huyết ban đầu yếu tố dự đốn hiệu lâm sàng; bệnh nhân có Ferritin ban đầu> 3.500 µg/l có ferritin giảm đáng kể sau năm Kết tương tự với tác giả George J Kontoghiorghes, Katia Neocleous Annita Kolnagou (2003) M.A Tanner, R Galanello (2007) lợi ích dùng Deferiprone nhiều đặc biệt nhũng trường hợp tải sắt tim, thuốc đem lại hiệu cao phối hợp với Deferoxamin [10] V KẾT LUẬN Qua kết nghiên cứu đưa số kết luận sau: ❖ Tình trạng tải sắt BN thời điểm bắt đầu nghiên cứu: tất bệnh nhân có tải sắt; 39,3% QTS mức độ nặng; 60,7% QTS mức độ trung bình ❖ Sau năm điều trị Deferiprone với liều trung bình 44,2 mg/kg/ngày truyền máu 103,7 ml/kg/năm thu kết quả: ✓ 95,4% BN có giảm nồng độ Ferritin, 4,6% BN bị tăng Ferritin ✓ Nồng độ Feritin trung bình giảm dần qua năm: Nhóm NTDT giảm 469,9 ng/ml sau năm; giảm 951,9 ng/ml sau năm Nhóm TDT giảm 545,2 ng/ml sau năm, giảm 1033,3 sau năm Tính chung giảm 518 ng/ml sau năm, sau năm giảm 1004,3 ng/ml TÀI LIỆU THAM KHẢO Ali Taher, E Vichinsky, Khaled Musallam, Maria-Domenica Cappellini, et al (2014) Guidelines for the management of non transfusion dependent thalassaemia (NTDT) TIF, Hướng dẫn xử trí lâm sàng bệnh Thalassemia 2008, Hồ Chí Minh: NXB Y học 199 KỶ YẾU CÁC CƠNG TRÌNH NGHIÊN CỨU KHOA HỌC CHUN NGÀNH HUYẾT HỌC - TRUYỀN MÁU Sara Gardenghi, Maria F Marongiu, Pedro Ramos, Ella Guy, et al (2007) Ineffective erythropoiesis in β-thalassemia is characterized by increased iron absorption mediated by down-regulation of hepcidin and up-regulation of ferroportin Blood, The Journal of the American Society of Hematology 109, p 5027-5035 Toshihiko Tanno, Natarajan V Bhanu, Patricia A Oneal, Sung-Ho Goh, et al (2007) High levels of GDF15 in thalassemia suppress expression of the iron regulatory protein hepcidin Nature medicine 13, p 1096-1101 Khaled M Musallam, Ali T Taher, Lorena Duca, Claudia Cesaretti, et al (2011) Levels of growth differentiation factor-15 are high and correlate with clinical severity in transfusion-independent patients with β thalassemia intermedia Blood Cells, Molecules, and Diseases 47, p 232-234 Vip Viprakasit, Chan Lee-Lee, Quah Thuan Chong, Kai-Hsin Lin, et al (2009) Iron chelation therapy in the management of thalassemia: the Asian perspectives 200 10 International journal of hematology 90, p 435-445 E Vichinsky Ali Taher, Khaled Musallam cộng sự, Guidelines for the management of non transfusion dependent thalassaemia (NTDT) 2014 Nguyễn Thị Thu Hà (2020) Một số đặc điểm nhân học bệnh nhân Thalassemia điều trị viện Huyết học Truyền máu TW Kỷ yếu cơng trình nghiên cứu khoa học bệnh Thalassemia Tập 502- tháng 5.2021, p 151-158 Maria-Domenica Cappellini, Alan Cohen, John Porter, Ali Taher, et al., Guidelines for the management of transfusion dependent thalassaemia (TDT) 2014: Thalassaemia International Federation Nicosia, Cyprus MA Tanner, R Galanello, Cv Dessi, GC Smith, et al (2007) A randomized, placebocontrolled, double-blind trial of the effect of combined therapy with deferoxamine and deferiprone on myocardial iron in thalassemia major using cardiovascular magnetic resonance Circulation 115, p 1876-1884 ... Nguyễn Thị Thu Hà (2020) Một số đặc điểm nhân học bệnh nhân Thalassemia điều trị viện Huyết học Truyền máu TW Kỷ yếu cơng trình nghiên cứu khoa học bệnh Thalassemia Tập 502- tháng 5.2021, p 151-158... độ ferritin huyết giảm đáng kể bệnh nhân có giá trị ban đầu 2500 μg/L (Viprakasit 2013, Olivieri 1995, Al-Refaie 1992, Agarwal 1992) Trong nghiên cứu Vip 2013 gần từ Thái Lan, 45% bệnh nhân thalassemia. .. (NTDT) TIF, Hướng dẫn xử trí lâm sàng bệnh Thalassemia 2008, Hồ Chí Minh: NXB Y học 199 KỶ YẾU CÁC CƠNG TRÌNH NGHIÊN CỨU KHOA HỌC CHUYÊN NGÀNH HUYẾT HỌC - TRUYỀN MÁU Sara Gardenghi, Maria F Marongiu,