1. Vấn đế an toàn :
Liệu pháp gen là trường hợp đặc biệt của chuyển gen liên quan trực tiếp đến tính mạng cong người , vì vậy cần tn thủ nghiêm ngặt các quy định của quốc tế , quốc gia để giảm thiểu rủi ro.
Các rủi ro trong liệu pháp gen :
- Gắn sai vị trí , gây đột biến gen
- Gen mới đưa vào không nằm trong phức hợp điều hịa nên có thể được biểu hiện một cách tùy tiện , không đúng nơi ( đúng với loại tế bào , mộ đặc hiệu ) và khơng đúng lúc ( đúng với chu trình phát triển của cá thể ) , hoặc thậm chí khơng được biểu hiện.
- Một số loại vectơ liệp pháp khi đưa vào cơ thể người như
adenovirus, retrovirus . . . có thể biến đổi trở thành tác nhân gây bệnh , sự hiểu biết về cơ chế gây bệnh của một số gen đột biến vẫn chưa đầy đủ.
Liệu pháp gen được giới hạn chặt chẽ trên tế bào sinh dưỡng. Việc tác động vào gen của tế bào sinh dục bị nghiêm cấm vì lí do đạo đức .
Kỹ thuật sử dụng trong liệu pháp gen phức tạp, địi hỏi chính xác mà chỉ một số phịng thí nghiệm tiên tiến mới thực hiện được . Vì vậy , liệu pháp gen trong điều trị , chữa bệnh cịn phải nghiên cứu và cải tiến hơn nữa thì mới có hiệu quả.
2. Triển vọng của liệu pháp gen ở Việt Nam :
- Trên thế giới , liệu pháp gen đã được nhiều nước tiên tiến thực hiện và đã nghiên cứu , điều trị cho nhiều bệnh nhân mắc các bệnh hiểm nghèo như bệnh suy giảm miễn dịch tổ hợp trầm trọng , điều trị ung thư , thiếu máu hình liềm, bệnh xơ gang và hạn chế HIV/AIDS.
- Ở Việt Nam hiện đã có một số nghiên cứu điều trị ung thư bằng liệu pháp miễn dịch như nghiên cứu và sản xuất interferon, interleukin để điều trị ung thư. Một số cơ sở nghiên cứu đã sản xuất được vaccine viêm gan tái tổ hợp để
phòng chống bệnh viêm gan.
C. KẾT LUẬN
Từ các trình bày trên có thể thấy rằng, hiện nay có rất nhiều cách và phương thức để chuyển gen đích tới các tế bào nhằm thu được hiệu quả của liệu pháp. Tuy nhiên chúng ta cần nghiên cứu kỹ lưỡng các hiệu ứng phụ cũng như các tác động của nó tới thơng tin di truyền cuả người và các khía cạnh đạo đức, xã hội khác. Song cũng cần phải nhắc lại rằng “Không hệ thống véctơ nào là tối ưu cho tất cả
các kỹ thuật của liệu pháp gen”, do đó cần lựa chọn một cách chính xác nhất dự
trên hiệu quả của vector đối với nhóm bệnh mà mình nghiên cứu.
Mặt khác, liệu pháp gen đã và đang được ứng dụng rộng rãi trong chữa bệnh, phục hồi cấu tạo và chức năng các bộ phận cơ thể, được dùng để tạo ra những cơ quan nhân tạo thay thế cho con người. Một lượng lớn các phác thảo liệu pháp gen điều trị các loại bệnh ngày nay đang được tiến hành. Kinh nghiệm thu được từ các thử nghiệm y học này sẽ có ích trong sự phát triển của liệu pháp gen điều trị các loại bệnh ở người như HIV, ung thư... Đây là lí do để hy vọng liệu pháp gen trong các năm tới sẽ giữ vai trò quyết định trong việc điều trị bệnh của con người.
TÀI LIỆU THAM KHẢO
1. TS. Khuất Hữu Thanh 1,TS. Khuất Hữu Thanh 2: Liệu pháp gen - Nguyên lý và ứng dụng. Nguyên lý và ứng dụng.
2. Phạm Thành Hổ, 2005. Nhập môn Công nghệ sinh học. Nxb Giáo dục3. J. T. Douglas: Cancer gene therapy. Technol Cancer Res Treat 2003, 3. J. T. Douglas: Cancer gene therapy. Technol Cancer Res Treat 2003,
2(1):51-64.
4. Trịnh Đình Đạt: Cơng nghệ sinh học - Tập 4: Công nghệ di truyền. 2008.5. Jim Wilson - 29/4/2001 - Người dịch: Nguyễn Tấn Anh: Liệu pháp gen. 5. Jim Wilson - 29/4/2001 - Người dịch: Nguyễn Tấn Anh: Liệu pháp gen.