- Chuyển tế bào gốc là kỹ thuật tạo ra tranh cãi lớn trong khoa học, chính trị và tơn giáo. Vì vậy, việc nghiên cứu chúng là hết sức hạn chế và chỉ diễn ra trên quy mô phịng thí nghiệm.
- Các tế bào gốc là các tế bào đầu tiên trong cơ thể người. Chúng là các tế bào hồn tồn giống nhau và hầu như có thể phát triển thành bất cứ tế bào nào ở người. - Các tế bào này có thể tách khỏi cơ thể, tinh chế trong phịng thí nghiệm, làm thành các dạng tế bào đặc hiệu khác nhau và sau đó các tế bào này được đưa trở lại vật chủ.
2.2.5. Biến đổi biểu hiện gen
Sự biểu hiện gen ở người có thể bị biến đổi trực tiếp bằng cách sử dụng các công cụ phân tử có khả năng xuyên qua tế bào, gắn tới gen đích của chúng và điều hồ gen sản xuất protein. Có một số cơng cụ được dẫn ra dưới đây:
Antisense là một phương pháp để ngăn cản hoạt động của gen. Có 2 cơ chế antisense oligonucleotide là mã trình tự và kháng nguyên tại miện mRNA được đưa vào tế bào hoặc gen kháng nguyên. Gen được nhân bản và đưa vào tế bào.
Cơ chế của liệu pháp antisense
Trong kỹ thuật antisense người ta có thể cắt sử dụng một đoạn nucleotide nhỏ đối nghĩa với DNA tổng hợp nên protein và làm bất hoạt gen đó để giảm việc sản xuất ra 1 loại protein đó-nhằm gia tăng sự sinh tồn, sự ổn định nhiệt và hoạt tính của RNA nhân tạo. người ta thường dùng phương pháp sau đây :
Biến đổi đầu 3’ và 5’ làm tăng sinh tồn của RNA nhân tạo : thông thường các enzyme cắt DNA/RNA từ đầu 3’ đến đầu 5’, nhưng cũng có enzyme cắt từ đầu 5’ đến đầu 3’. Dể bảo vệ RNA nhân tạo tránh khỏi phản ứng của enzyme người ta thường thay thế 2 gốc nối phosphap P=O ở 2 đầu thành phosphorothioate P=S hay phosphapamindate P-N, hay băng các amin-linker ngắn, hay các hóa chất thơng thường như cholesterol, cyclodextrin. Các hóa chất này có thể làm giảm hiệu quả của khả năng phân giải enzyme và làm tăng tính sinh tồn của RNA nhân tạo trong q trình sinh học. dùng các hóa chất có tính hydrophobic cao như cholesterol, pyrene và các đa amin đã giúp việc chuyển DNA/RNA chuyển qua màng của tế bào hữu hiệu hơn.
Dùng các RNA nhân tạo với sự biến đổi các gốc 2’-Oxy để làm gia tính tính ổn định nhiệt của RNA nhân tạo :2’-omethyl, 2’-amino, 2’-O-ankyl, LNA. Dể tìm ra loại oligonucleotide DNA/RNA nhân tạo nào đó có nhiều gốc biến đổi hóa học mà vẫn có thể hịa tan trong dung dịch nước, có thể bền vững trong những phản ứng phân giải của enzyme, có thể có tính kết hợp base-pairring rất chặt chẽ với các oligonucleotide DNA/RNA thiên nhiên. Mới đây LNA(lock nucleic acid), với cấu trúc hóa học được biến đổi nhưng vẫn mang đủ điều kiện RNA nucleic acid. LNA oligonucleotide sẽ có đặc điểm là xương sống phosphat,LNA sẽ khơng dễ dàng bị phân giải hoàn toàn hay biến đổi từ 3’Oxy sang 2’Oxy ở trong các môi trường dung dịch có pH<7 các oligonucleotide sẽ rất bền vững trước phản ứng của enzyme và có tính ổn định nhiệt cao khi có base pairring kết hợp với các RNA thiên nhiên.