- Những tiến bộ trong chăm sóc hỗ trợ, các phác đồ điều trị kháng sinh, và việc định kiểu DNA-HLA đã tác động đáng kể đến tỉ lệ sống sót và chất lượng sống sau khi cấy ghép. Nhìn chung, những người có bệnh ổn định hoặc đang thuyên giảm có tiên lượng tốt hơn so với những bệnh nhân được cấy ghép trong giai đoạn trễ hoặc tái phát. Tiên lượng cũng tốt hơn khi cấy ghép ở người trẻ. Khi người hiến tặng và người nhận đều không nhiễm virus cự bào (CMV âm tính) thì khả
năng sống sót sẽ cao hơn. Một liều tế bào tạo máu (hematopoietic cell) cao truyền vào thời điểm cấy ghép sẽ giúp mô ghép bám trụ tốt hơn và cải thiện tiên lượng nhưng cũng sẽ tăng nguy cơ bệnh mô ghép tấn công ký chủ (GVHD).
- Cấy ghép trong những trường hợp bệnh lý không ác tính thường có tiên lượng tốt hơn, với tỉ lệ sống sót lên đến 70-90% nếu người hiến tặng là anh chị em ruột và phối chọn thuận hợp và khoảng 36-65% nếu người hiến tặng không có quan hệ huyết thống. Đối với những trường hợp bệnh bạch cầu cấp (ví dụ, ung thư bạch cầu cấp dòng tuỷ, dòng lympho) ở vào giai đoạn thuyên giảm lúc cấy ghép có tỉ lệ sống sót là 55-68% nếu người hiến tặng có quan hệ huyết thống và 26-50% nếu người hiến tặng không quan hệ huyết thống.
- Những thống kê về tiên lượng của tự ghép (autologous transplant) đối với các u đặc rất đáng thất vọng xét về mặt bệnh lý ác tính nhi khoa, ngoại trừ các lymphoma tái phát và một vài loại u não. Tự ghép (autologous transplant) có thể đem đến một vài ưu điểm so với hoá trị đơn độc ở những bệnh nhân bị các u tế bào mầm (germ cell tumors) tái phát , u Wilms, hoặc sarcôm Ewing. Tự ghép đem lại những kết quả tốt hơn hoá trị đơn độc về tỉ lệ sống sót 3 năm không biểu hiện bệnh đối với neuroblastoma giai đoạn IV, cho dù tỉ lệ sống sót không quá 35%. Ở những bệnh nhân trong thời kỳ thuyên giảm đầu tiên của rhabdomyosarcom dạng nang di căn (metastatic alveolar rhabdomyosarcoma) hoặc sarcôm Ewing di căn, tự ghép không cho thấy có lợi điểm đáng kể nào so với hoá trị đơn độc. Một vài phác đồ cấy ghép gần đây dùng những chiến lược tạo ra bệnh mô tự ghép tấn công
ký chủ (autologous GVHD) với mục đích tạo hiệu ứng mô ghép tấn công khối u (graft-versus-tumor effect), với hy vọng có thể cải thiện được tiên lượng
- Nhiều phác đồ đã được nghiên cứu để cải thiện tỉ lệ sống sót của những bệnh này bao gồm những phác đồ chuẩn bị (conditioning regimens) mới , việc dùng nhiều đợt điều trị liều cao với tế bào gốc hỗ trợ, và việc truyền tế bào lymphô của người hiến tặng. Tương tự, việc điều trị các u não cũng đem đến những kết quả đáng buồn, ngoại trừ đối với u nguyên bào tuỷ (medulloblastoma). Các phác đồ cấy ghép hiện nay để điều trị các u đặc nhấn mạnh đến việc đưa vào các tác nhân mới nhiều hứa hẹn, hoặc việc sử dụng từng đợt điều trị liều cao, sau đó là hỗ trợ bằng tế bào gốc.
