Vô hiệu hóa gen để chữa bệnh nan y “Một phát hiện di truyền học cách mạng”, “Con đường nhiều hứa hẹn trong điều trị các bệnh nan y” … - những cái tít gây ấn tượng đã xuất hiện trên trang nhất của nhiều tờ báo chuyên ngành y học châu Âu khi nói đến phát hiện của các nhà khoa học Mỹ, Anh về cơ chế chồng chéo ARN mới được khám phá. Cơ chế vô hiệu hóa phiên dịch mã Năm 1998, nhà sinh học Andrew File làm việc tại Khoa Phôi thai học thuộc Viện Nghiên cứu Camegie - Washington (Mỹ) là người đã dùng thuật ngữ này để mô tả một hiện tượng thường thấy trong quá trình phiên dịch và vận chuyển các mã di truyền của sinh vật. ARN (acid ribonucleic) là một trong hai loại acid nucleic, là cơ sở di truyền ở cấp độ phân tử. ARN đảm nhận vai trò phiên mã và dịch mã thông tin di truyền từ gen sang các protein. Hầu hết các gen có hoạt động điều hòa, nhịp nhàng hay không đều phụ thuộc vào thành phần trung gian là các ARN chứ không phải các protein. Không có ARN hay khi ARN hoạt động chồng chéo sẽ khiến cho các protein giống như bị mù, không hiểu được mã di truyền và không hoạt động gì được. Hiểu một cách nôm na là cơ chế tác động chồng chéo giữa các ARN sẽ tạo ra sự vô hiệu hóa hoạt động của một số gen di truyền. Sau đó đặc biệt phải kể đến hai công trình nghiên cứu của TS. Philip Sharp tại Viện Công nghệ Massachusetts ở Cambridge (Anh) và của nhà sinh học Gordon Carmichael làm việc tại Khoa Vi sinh vật học ĐH Connecticut Mỹ. Trong các nghiên cứu độc lập của mình, hai nhà khoa học này khẳng định: Chúng ta hoàn toàn có thể ứng dụng cơ chế chồng chéo ARN vào mục đích trị bệnh cho con người bằng cách tạo ra một phương pháp có thể vô hiệu hóa hoặc ru ngủ hoạt động của các gen tham gia vào quá trình gây bệnh. Hiện, cơ chế chồng chéo ARN đang được các nhà khoa học đánh giá có tầm quan trọng không thua kém gì kỹ thuật khuếch đại di truyền hoặc kỹ thuật chuyển gen đang được ứng dụng phổ biến hiện nay. Cơ chế này có thể mở ra một khả năng ứng dụng lớn lao, tạo nên một cuộc cách mạng trong việc chữa trị và phòng chống các căn bệnh nan y. Cơ chế tác động chồng chéo của ARN có thể làm vô hiệu hóa các gen gây hại. Sẽ loại trừ bệnh nan y Nhà sinh học Gordon Carmichael đã tiếp tục đi sâu nghiên cứu phát triển các ứng dụng của cơ chế này trong điều trị bệnh. Và ông đã đưa ra phương pháp dùng gen để vô hiệu hóa gen (Gene Silencing). Ông sử dụng một kỹ thuật di truyền đặc biệt ghép vào hệ di truyền của mẫu thí nghiệm. Kết quả là, sự tác động chồng chéo giữa ARN được ghép với ARN tự nhiên của động vật thí nghiệm đã khiến cho một số gen khác bị ức chế và không hoạt động được. Các thí nghiệm được tiến hành trong ống nghiệm của ông cho thấy, cơ chế tác động chồng chéo ARN có thể vô hiệu hóa hoặc ru ngủ hoạt động của các gen tham gia vào quá trình gây bệnh - đặc biệt là các bệnh do virut gây ra vốn xưa nay chưa có thuốc chữa và bệnh ung thư. Bằng chứng là ông đã ngăn chặn thành công virut sốt bại liệt và virut HIV/AIDS lây nhiễm sang các mẫu tế bào lành của con người. Về lý thuyết, ứng dụng khả năng vô hiệu hóa gen có thể chữa trị được mọi bệnh có liên quan đến sự tăng hoạt tính của một gen hoặc nhiều gen. Nó cũng có tiềm năng giảm bớt nguy cơ biểu thị quá mức của những vật liệu gen khi nạp vào cơ thể, tránh sự phát triển thành khối u. Trong bối cảnh công trình nghiên cứu quốc tế về giải mã bộ gen người đã thành công thì việc gây nhiễu ARN có thể cho phép các nhà nghiên cứu vô hiệu hóa đích xác gen gây hại mà họ muốn. Và trong tương lai đây sẽ là cơ sở khoa học để chế tạo ra những loại thuốc có chứa ARN trị bệnh. Nhiều tập đoàn dược phẩm đa quốc gia đã chi rất nhiều tiền đầu tư vào lĩnh vực này. . Vô hiệu hóa gen để chữa bệnh nan y “Một phát hiện di truyền học cách mạng”, “Con đường nhiều hứa hẹn trong điều trị các bệnh nan y … - những cái tít g y ấn tượng đã xuất. có thể làm vô hiệu hóa các gen g y hại. Sẽ loại trừ bệnh nan y Nhà sinh học Gordon Carmichael đã tiếp tục đi sâu nghiên cứu phát triển các ứng dụng của cơ chế n y trong điều trị bệnh. Và ông. l y nhiễm sang các mẫu tế bào lành của con người. Về lý thuyết, ứng dụng khả năng vô hiệu hóa gen có thể chữa trị được mọi bệnh có liên quan đến sự tăng hoạt tính của một gen hoặc nhiều gen.