Tài liệu Liệu pháp gen và công nghệ tế bào gốc pdf

 Là kỹ thuật đưa gen lành vào cơ thể thay thế cho gen bệnh hay đưa gen cần thiết nào đó thay vào vị trí gen bị sai hỏng để đạt được mục tiêu của liệu pháp... Phân loạiphương pháp điều

GVHD: LÊ NHÃ UYÊN LỚP 53CNSH

NHÓM 1

THÀNH VIÊN NHÓM

1 GIANG THỊ THANH HUYỀN

2 VÕ THỊ THU THẢO

4 VÕ NGUYỄN NHƯ TRÍ

5 TRẦN HẢI PHONG

6 HOÀNG TUẤN LỘC

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

2

1 LIỆU PHÁP GENE

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

3

NỘI DUNG

• a Liệu pháp gen là gì?

• b Phân loại

• c Các bước cơ bản

• d Cơ sở của

liệu pháp gen

• e Các vector và các loại gen sử dụng trong

liệu pháp gen

• f Ứng dụng

4

 Theo thống kê ở người có khoảng

4000 bệnh do di truyền Trong đó

có một lượng lớn bệnh do di truyền

là do sai hỏng của một gen, thậm

chí của một base duy nhất Phần

lớn các bệnh này là bệnh hiểm

nghèo khó điều trị Tuy nhiên sự

phát triển của kĩ thuật di truyền

mở ra những hy vọng cho những

bệnh nhân bị bệnh di truyền này,

đó chính là liệu pháp gen

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

5

a Liệu pháp gen là gì?

 Là kỹ thuật đưa gen lành vào

cơ thể thay thế cho gen bệnh hay đưa gen cần thiết nào đó thay vào vị trí gen bị sai hỏng

để đạt được mục tiêu của liệu pháp

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

6

b Phân loại

phương pháp điều trị, thay thế

hoặc sửa chữa các gen hỏng, gen bệnh của tế bào soma trong cơ

thể người bệnh.

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

7

 Liệu pháp gen tế bào mầm: là

phương pháp điều trị, thay thế

hoặc sửa chữa gen hỏng cho các

giao tử ( tinh trùng hoặc trứng )

nhằm tạo ra thế hệ sau bình

thường.

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

8

Kiểm soát

sự biểu hiện của gen liệu pháp

.Chuyển gen đến mô thích hợp

Nhóm 1 Đại học Nha

Cụ thể các bước :

Bước 1: Tạo vector tái tổ hợp mang gen cần chuyển Sau đó, vector tái tổ hợp

được đưa vào tế bào nuôi cấy Loại tế

bào được sử dụng nhiều nhất là tế bào tuỷ xương vì dễ nuôi cấy lại bao gồm

nhiều tế bào nguồn đa thế (pluri

potential)

Bước 2: Vector virus mang gen lành

được đưa vào cơ thể mà từ đó người ta

đã tách các tế bào tuỷ xương

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

10

d Cơ sở dữ liệu của liệu pháp gen:

 Để chuyển gen phải hội đủ những

điều kiện sau

1 Phải có bản sao đầy đủ của gen thích

hợp với những trình tự điều hòa thích hợp (trình tự khởi động).

2 Phải lựa chọn kĩ thuật đích.

11

e Các vector và các loại gen sử dụng trong liệu pháp gen:

1 Các vector:

a Các vector có bản chất là virus

 Vector adenovirus: là vector tạo

thành từ adenovirus tái tổ hợp

- Adenovirus có khả năng biểu hiện liệu

pháp gen nhưng mất khả năng tái bản DNA gọi là vector adenovirus

- Vector andenovirus có thể mang các

gen liệu pháp có kích thước từ 8kb

đến 30kb

Nhóm 1 Đại học Nha

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

13

Vector retrovirus: là vector có cấu tạo

từ retrovirus đã được biến đổi gen (đã loại bỏ các gen độc, chỉ giữ lại một số

gen cần thiết cho quá trình xâm

nhiễm, tái bản và gắn gen).

- Vector retrovirus phải có khả năng

làm cho gen liệu pháp hòa nhập vào

tế bào đích với tần số cao, không gây

đột biến tế bào đích, không gây hiệu

ứng phụ bất lợi

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

14

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

15

b Các vector không có bản chất là

virus:

nhiễm vào tế bào chủ cao,

chuyển các gen liệu pháp và gắn các gen liệu pháp có hiệu quả.

16

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

17

 Vector liệu pháp liposome : là

18

 Vector DNA trần : được thiết kế ở

các dạng plasmid, là những vòng

DNA mang gen liệu pháp và một

số gen cần thiết cho quá trình tái

bản gen trong tế bào chủ.

- Ưu điểm: cho phép mang gen liệu

pháp kích thước không hạn chế,

dễ dàng chuyển gen vào tế bào

chủ

- Nhược điểm: không có khả năng

gắn bộ gen của tế bào chủ và gây

đáp ứng miễn dịch mạnh.

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

19

2 Các loại gen sử dụng trong liệu

20

 Gen bình thường: có thể đưa vào

tế bào để thay thế gen hỏng, gen

mất chức năng khôi phục hoạt

động bình thường của tế bào.

protein đặc hiệu: khi đưa vào tế

bào sống có khả năng tạo ra các

protein đặc hiệu Các protein đặc

hiệu có thể ức chế hoạt động của một gen khác trong tế bào, kìm

hãm khả năng phân chia của tế

bào hoặc gây chết tế bào bị bệnh.

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

21

 Các gen khi đưa vào tế bào hoạt

động đồng thời với các gen bệnh

làm hạn chế tác động của các gen bệnh hoặc hỗ trỡ bù đắp cho các

gen bị hỏng.

bào thay thế cho một gen lành

nào đó nhằm hạn chế các sản

phẩm không cần thiết của gen

lành hoặc tạo ra cho tế bào một

trạng thái mới có tác dụng chống lại bệnh tật.

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

22

f Ứng dụng

Bệnh ung thư: bằng cách đưa một gen gọi là p53 vào trong vi khuẩn rồi sau đó tiêm vi

khuẩn này vào cơ thể bệnh nhân Gen này

có mặt tự nhiên trong các tế bào khỏe

mạnh nhưng bị “khóa lại” hoặc đột biến

trong cơ thể của nhiều bệnh nhân.Khi

được được vi khuẩn dưa lại vào trong tế

bào khối u, gen này kích họat sự tự hủy

diệt của chúng, và lập trình các tế bào ung thư tự hủy diệt.

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

23

 Đến nay có 533 thử nghiệm liệu pháp gen diễn ra trên thế giới Với 407 thử nghiệm diễn ra ở Mỹ, đây là nước dẫn đầu trong các thử nghệm của liệu

pháp gen Trong số 533 thử nghiệm,

có 322 thử nghiệm trong điều trị bệnh ung thư, chiếm 62,28%, 37 thử

nghiệmtrong điều trị HIV chiếm

6,94%, ngoài ra là các thử nghiệm với các bệnh tim mạch, u xơ, SCI D

(severe combined immune

deficiency), chứng máu khó đông…….

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

24

Ưu nhược điểm của liệu pháp gene

Đưa gene lành vào cơ thể thay thế

gene bệnh là cách giải quyết triệt để

(vì gen lành sẽ được đưa vào đúng vị

trí của nó trên bộ gen và chịu tác

động bình thường của các trình tự

biểu hiện gen đó ).

Khi đưa gene cần thiết nào đó thay

vào vị trí gene bị sai hỏng dễ thực

hiện hơn

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

25

 Ưu điểm.

Khi đưa thêm một gen cần thiết vào bộ gen, người ta không làm chủ được vị trí gắn xen của đoạn mới đưa vào Điều

này dẫn đến :

Gen mới đưa vào không nằm trong

phức hợp điều hoà nên có thể được

biểu hịên một cách tuỳ tiện, không

đúng nơi (đúng với loại tế bào, mô

đặchiệu) và không đúng lúc (đúng với

chu trình phát triển cá thể), hoặc thậm chí không được biểu hiện.

Gen mới đưa vào gây những hiệu quả

không mong muốn.

Gen gắn vào một vị trí có khả năng

hoạt hoá một gen tiền ung thư dẫn đến

sự biểu hiện quá độ của gen này gây ra ung thư.

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

26

 Nhược điểm

2 CÔNG NGHỆ TẾ BÀO GỐC

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

27

NỘI DUNG

 a Tế bào gốc là gì?

 b Công nghệ tế bào gốc là gì?

 c Ứng dụng của công nghệ tế

bào gốc

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

28

a Tế bào gốc là gì?

Mời các bạn xem video sau:

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

29

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

PHÂN LOẠI TẾ BÀO GỐC

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

Tế bào gốc trưởng thành (adult stem cells)

Tế bào khối u (Embryonic carcinomas)

PHÂN LOẠI TẾ BÀO GỐC

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

TB gốc tổng năng (Pluripotent)

TB gốc đa năng (Multipotent)

b Công nghệ tế bào gốc là gì?

Công nghệ tế bào gốc là gì

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

33

Công nghệ tế bào gốc là ngành công nghệ nghiên cứu tế bào gốc và những ứng dụng của nó nhằm nâng cao chất lượng cuộc sống con người.

CÁC NHÓM CÔNG VIỆC CHÍNH:

các nguồn cung cấp tế bào gốc,

tách chiết và duy trì các tế bào

gốc trong các ngân hàng hoặc

phòng thí nghiệm để có nguồn tế bào gốc thường trực sử dụng cho nghiên cứu và ứng dụng tế bào

gốc.

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

34

CÁC NHÓM CÔNG VIỆC CHÍNH:

Biệt hoá tế bào gốc: các tế bào gốc là các tế bào còn non trẻ chưa có cấu

trúc và chức năng chuyên biệt như các

tế bào đã biệt hoá Biệt hoá tế bào gốc chính là biến đổi các tế bào gốc từ chỗ chưa có cấu trúc và chức năng chuyên biệt thành tế bào có cấu trúc và chức

năng chuyên biệt như tế bào xương,

tế bào da, tế bào cơ, tế bào gan, tế

bào thần kinh

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

35

CÁC NHÓM CÔNG VIỆC CHÍNH:

việc sử dụng tế bào gốc vào các

mục đích khác nhau như nghiên

cứu các cơ chế sinh lý và bệnh lý của cơ thể, nghiên cứu phát triển thuốc và các biện pháp điều trị

mới.

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

36

ĐẠO ĐỨC SINH HỌC TRONG

CÔNG NGHỆ TẾ BÀO GỐC

 Điều quan trọng nhất là chúng ta có thể làm mọi sự

mà không hủy hoại bất kỳ yếu tố sự sống nào khác

của con người Không dùng đến cách phá hủy phôi

thai để lấy tế bào gốc trưởng thành Chúng ta tin

rằng sự sống con người là vô song và cần phải được

bảo vệ trong mọi giai đoạn phát triển của hiện hữu sự sống Việc nghiên cứu tế bào gốc trưởng thành cho

phép chúng ta đạt được tiến bộ về kiến thức khoa học trong khi vẫn giữ được vị thế đạo đức Những tế bào

này được gọi là những tế bào mầm, cận phôi thai, tức VSEL (very small embryonic-like), mang nhiều đặc

tính tương tự tế bào mầm ở phôi thai, nhưng không

gây trở ngại về phương diện đạo đức hoặc luân lý vì

những tế bào này lấy từ người trưởng thành chứ

không từ phôi thai hay bào thai.

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

37

Chữa trị HIV Tái tạo mô-cơ xương

Nhóm 1 Đại học Nha Trang

39