Kỹ thuật viêm gen một phương pháp điều trị bệnh bằng liệu pháp gen thông qua đường uống thuốc.
Một lượng DNA liệu pháp (dạng plasmid hay phức hợp DNA- peptid) được bọc bởi một màng lipid hỗn hợp đặc hiệu như màng bọc các viên thuốc thông thường tạo ra viên gen. Viên gen được đưa vào cơ thể theo đường miệng bằng cách uống. Sau khi được được phóng thích, gen liệu pháp được hấp thụ qua màng đi vào tế bào biểu mô ruột. Ở đây gen liệu pháp được phiên mã và dịch mã thành protein dược phẩm. Protein dược phẩm tiết vào máu, đến các mô bệnh để ức chế sự hoạt động của các gen bệnh (Hình 2.27).
Kỹ thuật viên gen là một phương pháp mới (được cấp bằng phát minh vào ngày 3/5/2001) lần đầu tiên được sử dụng để chữa bệnh tiểu đường bằng cách sử dụng một viên gen được tạo thành từ DNA mã hóa inssulin. Phương pháp này đã khắc phục được các hạn chế của các phương pháp truyền thống như vấn đề liều lượng và phân phối thuốc. Nó có thể cách mạng hóa liệu pháp gen và cho các bệnh nhân một sự chọn lựa đểđưa insulin vào cơ thể hàng ngày.
Tuy nhiên, tính có ích của viên gen sẽ phụ thuộc vào sự biểu hiện và phân phối của gen trong các tế bào ruột non và hãy còn chưa chắc chắn là có thích hợp đối với các protein cần thiết với liều lượng khớp một cách tinh vi không.
Hình 2.27: Sơđồ cơ chế hoạt động của viên gen
1. Viên gen phân phối DNA đến ruột non 2. DNA được hấp thụ vào các tế bào ruột 3. Protein dược phẩm tổng hợp trong các tế bào 4. Protein dược phẩm tiết vào máu
Kỹ thuật viên gen khai thác một cách tích cực khoảng thời gian sống ngắn của các tế bào biểu mô và tính có lợi của sự phân chia một cách nhanh chóng của các tế bào đích xếp thành hàng trong ruột non. Về mặt lý thuyết, liệu pháp gen thông qua đường uống có thể phân phối gen tổng hợp bất cứ protein nào cho một loại tế bào đơn trong ruột non, đáp ứng được yêu cầu tìm ra vector hoặc chiến lược biến nạp mới cho mỗi một loại tế bào đích. Tuy nhiên phương pháp này cho hiệu quả chưa cao do sự sử dụng các tế bào ruột non làm các tế bào đích bị giảm bởi nhiều nhóm tế bào có thời gian sống ngắn (2-3 ngày), môi trường acid và DNAse trong hệ dạ dày ruột. Mặt khác, viên gen chỉ có thể mang các gen ngoại lai có kích thước nhỏ. Hiện nay người ta mới chỉ tạo ra được một số loại viên gen sử dụng trong điều trị thử nghiệm. Trong tương lai viên gen sẽ trở thành một kỹ thuật có hiệu quảđểđiều trị bệnh bằng liệu pháp gen.
Tài liệu tham khảo chính
Makrides SC. 2003. Gene Transfer and Expression in Mammalian Cells. Elsevier Science B. V. USA.
Louis-Marie H. 2003. Animal Transgenesis and Cloning. John Wiley and Sons, Ltd. USA.
Glick BR., Jackj P. 1994. Molecular Biotechnology. ASM Press. Washington D.C. USA.
Chopra VL., Anwan N. 1990. Genetic Engineering and Biotechnology. Oxford and IBH Publishing CO.PVT, Ltd. UK.
John D, Roderick S, Philip A, Richard W. 1988. Plant Genetics Transformation and Gene Expression (A Laboratory Manual). Blackwell Scientific Publications. UK.