Ngẫu nhiên hóa và sự tuân thủ

Nghiên cứu can thiệp : Lý luận cơ bản và thực tế

2. Ngẫu nhiên hóa và sự tuân thủ

Phương pháp ngẫu nhiên hóa kinh điển dùng phong bì

tượng bạn quyết định cỡ mẫu của bạn là 100, thì có 50 sẽ được phân vào nhóm can thiệp và 50 vào nhóm chứng

(khơng can thiệp). Bạn chuẩn bị 50 phong bì dán kín có tờ giấy ở trong ghi “phân người này vào nhóm can thiệp” và 50 phong bì khác có tờ giấy ghi “phân người này vào nhóm chứng”, và trộn lẫn các phong bì này một cách ngẫu nhiên. Khi gặp bệnh nhân bạn sẽ bốc 1 phong bì. Bạn khơng được phép bốc nhiều hơn 1 lần. Hiện nay công việc này có thể dùng máy vi tính. Nhờ sự ngẫu nhiên hóa này mà cả 2 nhóm (nhóm can thiệp và nhóm chứng) đều có các đặc điểm tương

đồng với nhau. Nếu không dùng ngẫu nhiên, thầy thuốc có xu hướng cho bệnh nhân vào nhóm điều trị mà người thầy

thuốc nghĩ là có lợi nhất cho bệnh nhân. Do đó, phương pháp ngẫu nhiên hóa là cách để kiểm soát được ý định điều trị của thầy thuốc.

Mặt khác bệnh nhân cũng có mong muốn của họ có nên

dùng phương pháp điều trị được phân ngẫu nhiên hay không. Điều này gọi là sự tuân thủ. Từ dự án Coronary Drug

Project6 cho thấy ý nghĩa quan trọng là những người tuân thủ kém có những đặc điểm khác với những người tuân thủ tốt. Có một nghiên cứu RCT đã được thực hiện để đánh giá hiệu quả và an toàn của vài loại thuốc tác động lên lipid gồm có Clofibrate. Nghiên cứu cho thấy tỷ lệ tử vong 5 năm trong

nhóm bệnh nhân tuân thủ tốt thấp hơn so với bệnh nhân tuân thủ kém, điều này thấy cả trong nhóm chứng. Rất thú vị là tỷ lệ tử vong của những bệnh nhân tuân thủ tốt trong

6 The Coronary Drug Project Research Group. Influence of adherence to treatment and response of cholesterol on mor- tality in the coronary drug project. New England Journal of Medicine. 1980; 303: 1038-1041.

nhóm chứng thấp hơn nhiều so với bệnh nhân tuân thủ kém trong nhóm can thiệp.

Ngay cả khi bệnh nhân đã ký đồng thuận tham gia nghiên cứu RCT, một số người có dùng điều trị được phân nhóm và một số bệnh nhân khơng dùng theo sự phân nhóm. Khi phân tích có thể bạn thường muốn đưa những bệnh nhân trong nhóm can thiệp khơng dùng theo chế độ điều trị sang nhóm chứng hay ngược lại. Tuy nhiên, bạn không nên làm như vậy. Phân tích này được gọi là phân tích theo ý định điều trị (intention-to-treat analysis) trong đó sẽ khơng thay đởi sự

phân nhóm ngẫu nhiên mà bạn đã làm lúc bắt đầu vào nghiên cứu. Điều này đảm bảo rằng cả 2 nhóm có đặc điểm

tương đồng; nói cách khác là tránh những yếu tố gây nhiễu

(confounders) có thể xảy ra.