VKTNTP kháng trị
• 4 BN: tăng liều Corticoids, giữ nguyên điều trị cơ bản với 1 DMARDs
• 14 BN: phối hợp 2 DMARDs 2 BN có cải thiện LS
• 15 BN: LPSH Tocilizumab (ức chế IL-6) và vẫn duy trì điều trị cơ bản với DMARDs cổ điển
Đánh giá sự cải thiện triệu chứng sau điều trị LPSH theo tiêu chuẩn ACR-Pedi
Cải thiện theo tiêu chuẩn ACR-Pedi Sau 3 tháng điều trị LPSH (13 bệnh nhân) Sau 6 tháng điều trị LPSH (5 bệnh nhân) ACR-Pedi 30 12 5 ACR-Pedi 50 7 5 ACR-Pedi 70 3 4 ACR-Pedi 90 0 1 33
hội chứng thực bào chậm tăng trưởng viêm màng bồ đào đục thủy tinh thể hội chứng Cushing loãng xương thiếu máu teo cơ, cứng khớp 0% 20% 40% 60% 80% 100% 7% 71% 14% 18% 79% 82% 57% 71% Đặc điểm về biến chứng 34
2 BN thể hệ thống với hoạt tính bệnh hệ thống tiến triển bị hội chứng thực bào máu
1 BN không đáp ứng với điều trị và tử vong trong bệnh cảnh tổn thương đa cơ quan
BN còn lại đã ngưng được các thuốc điều trị thực bào máu
Chậm tăng trưởng chiều cao Thời gian dùng Corticoids trung bình (tháng) Liều Corticoids phụ thuộc trung bình (mg/kg/ngày) Có 24,5 1,2 Không . 16,5 0,5
4/28 trẻ (14,3 %) bị viêm màng bồ đào
5/28 trẻ (17,9%) bị đục thủy tinh thể. 5 trẻ này đều có thời gian sử dụng Corticoids > 2 năm
Corticoids: hội chứng Cushing 78,6% tăng huyết áp 28,6%
Methotrexate: tăng men gan 14,3% viêm phổi kẽ 3,6%
• Tocilizumab (15 BN): sốc phản vệ 2 BN
dị ứng thuốc 1BN
KẾT LUẬN
• Tỉ lệ VKTNTP kháng trị là 10,9%
• Đa số thuộc thể hệ thống và thể đa khớp • Tỉ lệ nữ/nam là 1,8/1
Nhóm bệnh nặng:
Tổn thương xương khớp nặng như phá hủy đầu xương là 32%, dính khớp và biến dạng khớp là 25% tàn tật
Phân nhóm điều trị theo khuyến cáo ACR 2011: tất cả đều có yếu tố tiên lượng kém với hoạt tính bệnh từ trung bình đến nặng
Nhiều biến chứng do hoạt tính bệnh tiến triển và do tác dụng phụ của thuốc
Điều trị còn nhiều khó khăn:
Chẩn đoán ban đầu trễ khởi đầu dùng DMARDs trễ
Phụ thuộc Corticoids với liều khá cao 0,99 ± 0,33mg/kg/ngày và bị nhiều tác dụng phụ
Phối hợp trị liệu các thuốc DMARDs cổ điển ± ức chế miễn dịch khác cho kết quả hạn chế LPSH: chi phí điều trị cao
1. Lưu ý khả năng mắc bệnh VKTNTP ở trẻ có các than phiền về cơ xương khớp trên 6 tuần. Đánh giá hoạt tính bệnh và các yếu tố tiên lượng kém để chỉ định DMARDs sớm, phù hợp.
2. Cần tạo điều kiện để nhiều bệnh nhi VKTNTP kháng trị được điều trị với LPSH
3. Các yếu tố có thể liên quan đến kháng trị ghi nhận trong nghiên cứu của chúng tôi cần được chứng minh với thiết kế nghiên cứu phù hợp và dân số nghiên cứu đủ lớn để có tính thuyết phục.